對付疾病,馬上動手

專題報導 07/01/2008



轉譯性醫學是生物醫學研究的一項關鍵助力。科技決策者和學界領導應立即著手建立將實驗室發現導向實際應用的機制。

分子生物學是自己過去成功的受害者。這門學科過去只是專注於單一基因、單一蛋白質、單一分子,但幾乎在一夜之間,突然得同時關照所有基因、所有蛋白質、所有分子。這一切資料的累積與探查,已經造就出一個龐大且無所不包的學門。

外界原本預期,這項新療法或診斷法能改善人類健康,結果卻事與願違。研究人員與資助單位都發現,研究與應用之間出現落差,故希望發展「轉譯性研究」,意即將生物醫學研究所得的豐富資產,轉化為全人類能獲益的應用技術。《自然》雜誌向來大力鼓吹此種研究。

然而轉譯性研究若要成功,需要新專家、設備與獎助。例如一位基礎研究人員的成果相當適合轉譯,外界普遍誤以為,這位科學家會同時具備動力、運氣與技能,可獨力將研究所得轉化為應用技術,但實際上大都以失敗收場。少數有此成就的科學家時常表示,制度並未提供協助,反而有時形成阻礙。


團隊合作

若研究人員參與專門的轉譯性研究團隊,成員研究範疇五花八門,包括醫學、藥學、毒物學、智慧財產權、加工、臨床實驗設計、法規等,讓基礎研究者擁有後勤支援,接手他們無力完成的工作。

這個團隊可隨時進行毒物實驗,也擁有符合「一般加工」標準的設備,可製造用於人體實驗的化合物。這種團隊的唯一目標,就是確保研究成果能幫助最多的人,而非著眼於抬高授權售價,重要的是,所有成員因此所獲的奬勵,應該和發表多篇論文同樣豐厚。

理論上,每個人都會因此樂於參與轉譯性研究,不再視之為干擾或負擔,也不會像現在申請獎助金時,對轉譯性研究只有口惠而無實質。

若要大幅變動研究結構與獎助制度,必須投注時間心力與金錢,美國國家癌症中心「迅速發展計畫」便提供此項服務,申請案件數總是爆滿,計畫投入二百萬至七百萬美元,來協助研究成果進行首次臨床試驗。這樣的試驗花費還要更高,不過政府與管理人員不應為此卻步或心疼,因為相較於應用技術為人類帶來的潛在福祉,以及能夠治癒或避免的疾病,這些花費只是九牛一毛。

雙向過程

部分研究人員擔心,強調轉譯性研究,可能使科學界過度扁重應用科學而輕忽基礎研究,這種看法立論薄弱。其實過去數十年來,生物醫學過度傾向純科學更令人憂心忡忡,在《自然》雜誌刊出的系列專文首篇,便提到要扭轉這項趨勢。一點不錯,許多最成功的醫學革新確實是由未預期的發現而來,但還是需要有建立轉譯研究機制的資金,科學發現才能實用。

若仔細檢視,其實基礎與應用研究之間並無隔閡。轉譯性研究並非單向進行,只將研究結果送入生產線,最終製造新藥品或新診療法。整個過程其實更具彈性,進行人體組織或臨床實驗能發現令人耳目一新的問題,探討其究竟也都能反饋到更進一步的整體實驗。故轉譯性研究必須訓練研究人員,習慣研究室與臨床之間資訊互通有無。

在院長瑟浩尼(Elias Zerhouni)指示下,美國國家衛生研究院將投入數億美元,在美國各地成立轉譯性研究中心。初期還不清楚這是否要造成科學界翻天覆地的變化,或只是想安撫亟望研究成果的納稅人。多數目標都正確無誤,也好過目前個人論文凌駕實際醫學需求的情況,不過隨著下任政府上台,新院長必須盡力維持或超越現有成績,因為轉譯性研究仍是新興學科,沒有前車之鑑可供參酌,必須在學科形塑的每一步都謹慎評估。

科學家日後回顧漫長學術生涯,會對什麼成就最感驕傲?有些人或許會說是解開細胞根本之謎,例如癌症如何影響細胞分裂等;不過更多人會希望,這些研究發現能因此治癒數千種癌症。

(本文為二○○八年六月十二日《自然》雜誌社論)
【知識通訊評論月刊六十九期】2008.07.01

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